mars 25, 2026
Vid den senaste LSX World Congress Europe i Lissabon deltog Cereno Scientifics VD Sten R. Sörensen i en paneldiskussion tillsammans med branschledare med titeln “Rare Diseases vs. Broad Indications: Where to Focus Early Stage Innovation.” Där beskrev han varför Cereno valt att inleda sin utvecklingsresa inom sällsynta sjukdomar – och hur denna strategi kan påskynda både vetenskapliga framsteg och patientnytta.
Sten förklarade att även om Cerenos plattform för epigenetisk modulering initialt utforskades för vanliga kardiovaskulära sjukdomar, erbjuder sällsynta sjukdomar en mer effektiv väg för att visa kliniskt värde. Den snabbare sjukdomsprogressionen möjliggör tidigare proof of concept, och mindre, mer fokuserade studier gör det möjligt att validera mekanismer med högre hastighet och precision. Detta skapar också förutsättningar för hållbar prissättning och lägger grunden för senare expansion till bredare indikationer.
Han lyfte även att framsteg inom epigenetik har öppnat upp ny terapeutisk potential i äldre molekyler, vilket gör sällsynta sjukdomar till en idealisk startpunkt för en “pipeline i en produkt”-strategi. Genom att bevisa biologin i väldefinierade patientpopulationer med stora medicinska behov kan Cereno senare överföra dessa insikter till större kardiovaskulära och pulmonella sjukdomsområden.
Sten betonade också vikten av global genomförandekapacitet i kliniska studier och nära samarbete med kliniker och patientorganisationer. Eftersom patientpopulationerna inom sällsynta sjukdomar är geografiskt spridda genomförs Cerenos studier över flera kontinenter, och patientrepresentanter är direkt involverade i bolagets globala styrgrupp för att säkerställa att utvecklingen förblir förankrad i verkliga behov.
Det regulatoriska landskapet bidrar ytterligare till att påskynda utvecklingen. Sten lyfte fram förändringar såsom ökad acceptans för enskilda registreringsgrundande studier och möjligheten att Fas IIb-studier kan utgöra avgörande evidens som viktiga faktorer för snabbare patienttillgång. Han delade även exempel där starka tidiga data från Cerenos program möjliggjort utökad behandlingsåtkomst redan innan senare studier påbörjats.
Han berörde också den bredare prissättningsmiljön och betonade att hållbar ersättning är avgörande för fortsatt innovation, samtidigt som oenhetliga globala prissättningsmodeller riskerar att begränsa patienters tillgång till nya behandlingar.
Framåtblickande konstaterade Sten att strategin att börja i sällsynta sjukdomar inte bara accelererar den kliniska utvecklingen, utan också stärker Cerenos position i det bredare biopharma-ekosystemet. Möten vid LSX och Bio-Europe Spring visade hur centrala dessa forum blivit för bolagets partneringstrategi, och skapar en grund för framtida samarbeten, licensaffärer och strategiska transaktioner som kan skala upp bolagets påverkan.
I dialoger med potentiella partners lyfte Cereno fram den fortsatta utvecklingen av sin epigenetiska HDAC-hämmarplattform. CS1 avancerar mot en global Fas IIb-studie inom PAH, medan CS014 utvecklas mot start av Fas IIb inom PH-ILD under 2027. Tillsammans med ökande extern validering från kliniska experter och industrin stärker dessa program bolagets övertygelse i en skalbar, mekanismdriven strategi med potential att påverka den underliggande sjukdomsbiologin.
Genom att visa värdet av sin plattform i väldefinierade patientpopulationer med sällsynta sjukdomar, och genom att tidigt bygga rätt globala partnerskap, positionerar sig Cereno för att expandera till bredare indikationer och i förlängningen leverera sjukdomsmodifierande behandlingar som kan bromsa, stoppa eller till och med reversera sjukdomsförloppet för patienter världen över.
Innehållet baseras på en paneldiskussion vid LSX World Congress Europe den 25 mars 2026 med titeln “Rare Diseases vs. Broad Indications: Where to Focus Early-Stage Innovation.” Paneldeltagare: Sten R. Sörensen, VD, Cereno Scientific; Lori Badura, VP, Head of Global Partnering Neuroscience & Rare Disease, Ipsen; Linda McGoldrick, styrelseledamot, Alvotech; Gražina Mykolaitytė-Nielsen, CEO & Co-Founder, VUGENE. Artikeln återger huvudsakligen de perspektiv som framfördes av Cereno Scientific.