Hur ska det strategiska värdet av 12-månadersdata från Expanded Access Program (EAP) för CS1 förstås – en förklaring för investerare

Hur ska det strategiska värdet av 12-månadersdata från Expanded Access Program (EAP) för CS1 förstås – en förklaring för investerare

Cereno Scientific har nyligen bekräftat att CS1 uppnådde sin primära endpoint avseende säkerhet och tolerabilitet i det 12 månader långa Expanded Access Program (EAP) med CS1 i pulmonell arteriell hypertension (PAH), vilket uppvisar att CS1 är väl tolererad med en gynnsam säkerhetsprofil. Även om resultaten baseras på ett begränsat antal patienter, utgör EAP ett viktigt steg framåt genom att tillföra långtidsdata till utvecklingsprogrammet för CS1. Den initiala analysen av EAP har fokuserats på den primära endpoint avseende säkerhet och tolerabilitet. Ytterligare analyser av EAP-data och den bilddiagnostiska delstudien med Fluiddas teknologi som utvärderar förändringar i lungkärlen, kommer att genomföras under andra kvartalet 2026.

Läs hela pressmeddelandet ”Cereno Scientific lyfter det strategiska värdet av att ha uppnått primär endpoint avseende säkerhet och tolerabilitet i 12-månadersdata för CS1 vid PAH” >

I denna artikel förklarar vi vad resultaten betyder, varför de är viktiga och hur de stödjer den fortsatta utvecklingen av CS1.

Den viktigaste slutsatsen: Primära endpoint uppnådd och långtidsdata stärker ytterligare förtroendet för CS1

Den viktigaste budskapet från 12-månadersdata från EAP är att CS1 fortsatt uppvisar en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil, med totalt upp till 15 månaders behandlingsdata. Resultaten från EAP är i linje med de tidigare resultaten från den tre månader långa Fas IIa-studien.

Tillsammans ger Fas IIa-studien och EAP nu upp till 15 månaders behandlingsdata, vilket är särskilt relevant i en dödlig sjukdom som PAH där långvarig behandling är nödvändig. Denna utökade datamängd är ett värdefullt tillskott till det samlade kliniska underlaget för CS1 och stärker förtroendet för läkemedelskandidatens profil som en oral, en gång dagligen administrerad sjukdomsmodifierande behandling för patienter med PAH.

Varför detta är viktigt vid PAH

PAH är en allvarlig, progressiv och dödlig sjukdom där patienter ofta behöver livslång behandling. Många befintliga behandlingar är förknippade med säkerhets- och tolerabilitetsutmaningar, vilket kan påverka hur länge patienter kan stå kvar på behandling.

Samtidigt finns ett betydande medicinskt behov av behandlingar som inte bara lindrar symtom utan även påverkar sjukdomens bakomliggande mekanismer.

I detta sammanhang är en behandling som kombinerar:

• oral, en gång dagligen dosering
• en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil
• sjukdomsmodifierande egenskaper

av särskilt stort värde för långvarig effektiv behandling.

Vad visar EAP-data i detalj?

12 månadersdata från EAP visar att:

• CS1 tolererades väl med en gynnsam säkerhet vid långtidsbehandling:
  • Inga oväntade säkerhetssignaler observerades
  • Inga dödsfall rapporterades
  • Inga behandlingsavbrott bedömdes vara relaterade till CS1

Dessa resultat är i linje med Fas IIa-resultaten och stärker ytterligare den övergripande fördelaktiga kliniska bilden av CS1.

Kommentar från klinisk prövare vid ett kliniskt center som deltagit i EAP

”Detta är lovande resultat och i linje med vad jag har observerat hos mina patienter som behandlats med CS1. Den gynnsamma säkerhets- och tolerabilitetsprofilen vid längre tids behandling är särskilt viktig vid PAH, där patienter behöver livslång behandling. Jag ser fram emot att följa den fortsatta utvecklingen av CS1 som en potentiell ny behandlingsmöjlighet för patienter som lever med denna allvarliga sjukdom.” – Dr. Jason Guichard, Prisma Health-Upstate, prövare i EAP och Fas IIa-studien av CS1 vid PAH.

Varför använder vi uttrycket ”gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil”?

I kommunikationen kring kliniska studier används ofta uttryck som ”gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil” snarare än mer vardagliga ord som ”bra” eller ”mycket bra”.

Detta beror på att läkemedelsutveckling följer en etablerad vetenskaplig och regulatorisk praxis, där formuleringar ska vara:

• noggranna och faktabaserade
• balanserade och jämförbara mellan studier
• i linje med hur data utvärderas av regulatoriska myndigheter

Det är därför ett standardiserat och vedertaget uttryck inom klinisk forskning.

För investerare innebär detta att resultaten är positiva, och att kommunikationen samtidigt följer de krav på saklighet och precision som gäller inom läkemedelsutveckling.

Att förstå behandlingsavbrotten

Fyra av tio patienter avbröt behandlingen under EAP. Det är viktigt att förstå den kliniska kontexten och de bakomliggande orsakerna till dessa behandlingsavbrott.

Två patienter avbröt behandlingen på grund av förmaksflimmer (FF) som är en känd och relativt vanlig komplikation vid PAH. Enligt litteraturen utvecklar upp till en tredjedel av patienterna FF till följd av PAH:s progressiva förlopp, vilket innebär att risken för FF är högre i mer avancerade stadier av sjukdomen.¹ Detta innebär att sådana händelser kan uppstå som en del av sjukdomsförloppet snarare än som en effekt av behandlingen. Patienter som utvecklar FF behöver antikoagulationsbehandling och måste därför avsluta behandling inom EAP i enlighet med studieprotokollet.

En patient valde att återkalla sitt samtycke, vilket innebär att patienten valde att avbryta sitt deltagande i programmet utan att ange någon specifik orsak. Detta är en känd och inte ovanlig företeelse i kliniska studier i USA.

En patient förlorades till uppföljning, vilket betyder att patienten inte återkom till planerade besök eller svarade på kontaktförsök från kliniken, och att ytterligare data därför inte kunde samlas in. Även detta förekommer i kliniska studier med längre uppföljningstid i USA.

Det är också viktigt att notera att behandlingsavbrott är vanligt förekommande vid behandling av PAH. En nyligen publicerad systematisk översikt och metaanalys visade att cirka 42 procent av patienter avbryter PAH-specifika behandlingar över tid, av olika skäl såsom sjukdomsprogression, behandlingsbörda och biverkningar, vilket sätter de observerade behandlingsavbrotten i ett sammanhang².

Viktigt att understryka är att inga behandlingsavbrott rapporterades vara relaterade till CS1, vilket stödjer slutsatsen att CS1 tolererades väl och uppvisade en gynnsam säkerhetsprofil vid långtidsanvändning.

Det strategiska värdet av Expanded Access Program

EAP är mer än en förlängning av behandling efter Fas IIa-studien. Programmet har en viktig strategisk roll i läkemedelsutveckling och värderas högt av regulatoriska myndigheter.

Genom att dokumentera långtidsbehandling utöver den initiala Fas IIa-studien bidrar EAP till att:

• stärka det samlade kliniska datamaterialet
• öka förståelsen för långsiktig säkerhet och tolerabilitet
• ger stödjande data i regulatoriska interaktioner inför senare stadier av klinisk utveckling
• stödjer pågående partnerskapsdiskussioner

Stöd för nästa steg: Fas IIb, regulatorisk väg och partnerskap

Resultaten från EAP bedöms:

• bidra till att stärka den regulatoriska processerna genom tillgång till långtidsdata avseende säkerhet och tolerabilitet
• stödja pågående partnerskapsdiskussioner, då ett mer omfattande datamaterial stärker det övergripande värdeerbjudandet för CS1

Sammantaget bidrar detta till att positionera CS1 inför nästa utvecklingsfas.

Vad händer härnäst?

De nästa viktiga milstolparna för CS1 under andra kvartalet:

• EAP-uppdatering: Ytterligare analyser från EAP samt den bilddiagnostiska delstudien med Fluiddas teknologi för att ge insikter i hur långvarig behandling med CS1 i tillägg till standardbehandling påverkar parametrar relevanta för PAH, inklusive REVEAL-risk score, övergripande funktion, högerhjärtfunktion och livskvalitet, förväntas under andra kvartalet 2026.
• Start av Fas IIb: Förberedelserna för den globala Fas IIb-studien fortskrider enligt plan, med första patient planerad att starta studien i juni 2026.

Sammanfattning

Resultaten från den primära endpoint i 12-månaders EAP-data bekräftar att CS1 tolereras väl och uppvisar en gynnsam säkerhetsprofil. EAP har förlängt behandlingserfarenheten till upp till 15 månader, vilket utgör ett viktigt steg framåt för CS1 genom att tillföra värdefulla långtidsdata.

Även om resultaten baseras på ett begränsat antal patienter visar de att:

• CS1 är en väl tolererad behandling med en gynnsam säkerhetsprofil
• behandlingserfarenheten med CS1 nu sträcker sig upp till 15 månader
• Den samlade kliniska dokumentationen stärks
• fortsatt utveckling, regulatorisk framdrift och partnerdialoger stöds

Sammantaget stärker detta positioneringen av CS1 som en sjukdomsmodifierande behandling vid PAH med en gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil.

 

——-

Referenser: 1. Sultan, D. et al., (2025). The Interplay Between Pulmonary Hypertension and Atrial Fibrillation: A Comprehensive Overview. Cells, 14(11), 839. https://doi.org/10.3390/cells14110839. 2. Qadus et al., Adherence and Discontinuation of Disease-Specific Therapies for Pulmonary Arterial Hypertension: A Systematic Review and Meta-Analysis, 2023.