En sällsynt sjukdom
Vad är pulmonell arteriell hypertension?
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en sällsynt, progressiv och livshotande sjukdom som påverkar blodkärlen i lungorna. Vid PAH blir de små artärer som transporterar blod från hjärtat till lungorna gradvis förträngda och stelare. Detta försvårar blodflödet genom lungorna och leder till ett ökat tryck i lungcirkulationen. Med tiden tvingar det ökade trycket hjärtats högra sida att arbeta hårdare. Om sjukdomen fortskrider kan det leda till högersidig hjärtsvikt.
Vad händer i kroppen?
PAH är mer än en tillfällig förträngning av blodkärlen. Sjukdomen innebär långvariga strukturella förändringar i kärlväggarna – en process som ofta kallas vaskulär remodellering.
Dessa förändringar kan omfatta:
- Förtjockning av kärlväggarna
- Minskad elasticitet
- Ärrbildning
- Pågående inflammation
I takt med att dessa förändringar utvecklas ökar motståndet mot blodflödet och belastningen på hjärtat blir successivt större.
Hur PAH påverkar vardagen
Symtomen utvecklas ofta gradvis och kan omfatta:
- Andfåddhet
- Trötthet
- Tryck eller obehag i bröstet
- Yrsel eller svimning
- Svullnad i benen
När sjukdomen fortskrider kan även enkla vardagsaktiviteter bli fysiskt krävande. Många personer som lever med PAH upplever begränsningar som påverkar arbete, självständighet och livskvalitet.
Att förstå dessa bakomliggande förändringar är centralt för att utveckla nya behandlingsstrategier.
Att leva med PAH
Bakom varje klinisk siffra finns en människa som lever med PAH och de begränsningar, den oro och den osäkerhet som sjukdomen innebär i vardagen. Patienters erfarenheter är en viktig del i utvecklingen av bättre behandlingar.
Betydelsen av högerhjärtkammarfunktion
Vid PAH innebär det ökade trycket i lungorna en kontinuerlig belastning på hjärtats högra kammare. Med tiden kan detta leda till förstoring, försämrad pumpförmåga och i slutändan högersidig hjärtsvikt. Detta är den vanligaste dödsorsaken vid PAH.
Att bevara högerhjärtkammarens funktion är därför ett centralt mål inom modern PAH-behandling och klinisk forskning.
Varför fortsatt innovation är avgörande
Dagens behandlingar är huvudsakligen inriktade på kärlvidgning och symtomlindring. Samtidigt innebär PAH strukturella förändringar i blodkärlen som fortsätter att utvecklas hos många patienter.
Det finns därför ett behov av behandlingar som inte bara lindrar symtom, utan även adresserar de biologiska processer som driver kärlförändringar och belastning på hjärtat.
PAH som sällsynt sjukdom
PAH klassificeras som en sällsynt (så kallad orphan) sjukdom i både USA och Europa. Sällsynthetsklassificeringen speglar inte bara det begränsade antalet drabbade, utan även sjukdomens allvar och det betydande medicinska behovet.
I många regioner kan läkemedel som utvecklas för sällsynta sjukdomar kvalificera för särskilda regulatoriska incitament, såsom marknadsexklusivitet efter godkännande, vetenskapligt och regulatoriskt stöd samt i vissa fall snabbare granskningsprocesser.
Dessa regelverk är utformade för att främja innovation inom områden där behandlingsalternativen är begränsade.
Läs mer
HDAC-hämmare
Läkemedelskandidaten CS1
En HDAC-hämmare, patentskyddad formulering av VPA som utvecklas som en väl tolererad oral behandling med gynnsam säkerhetsprofil och sjukdomsmodifierande effekter för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie har framgångsrikt slutförts och förberedelser för Fas IIb pågår.
Läs mer